La terapia genica corregge le malattie rare del sangue

• Potrebbe 5, 2024

Ricercatori tedeschi hanno riferito che attraverso la terapia genica (o la terapia genica) sono riusciti a correggere il malfunzionamento del gene responsabile del Sindrome di Wiscott-Aldrich , una malattia considerata rara, ma devastante per bambini perché causa emorragia prolungato da piccoli urti o graffi. Questo disturbo rende i bambini vulnerabili a determinati tipi di cancro e infezioni pericolose, pubblica il portale delle notizie. Giornata della salute.

L'esperimento è stato considerato un successo, perché le cellule impiantate erano in grado di farlo aumentare il numero di piastrine e migliorare alcune cellule del sistema immunitario.

Tuttavia, uno dei 10 bambini che hanno partecipato allo studio ha sviluppato un acuto Leucemia a cellule T , come risultato dell'inserimento di a gene sano per mezzo di un vettore virale (un virus modificato che funziona come un veicolo per introdurre materiale genetico nel nucleo di un'altra cellula).

Lo studio mostra un potenziale progresso nel terapia genica con le cellule staminali in un disordine genetico, ha detto lo specialista e direttore del Centro di eccellenza per l'invecchiamento e la riparazione del cervello all'Università della Florida del sud, Paul Sanberg per Giornata della salute, anche se ha riconosciuto che è necessario trovare vettori più efficienti e assicurazione.

I bambini che sviluppano la sindrome di Wiskott-Aldrich nascono con a difetto genetico ereditato nel X cromosoma , che influenza il numero e la dimensione di piastrine e li rende più suscettibili di sanguinare facilmente e soffrire infezioni.

Il trattamento più utilizzato per questa sindrome è il trapianto di midollo spinale , quello del lavoro, può curare il paziente, anche se una procedura pericolosa a causa del rifiuto che il corpo può generare e alle infezioni che appaiono in seguito.

Medicina Il Video: Che cos'è la terapia genica? (Potrebbe 2024).