La fibrosi cistica può avere nuovi farmaci

• Aprile 26, 2024

Le persone con fibrosi cistica potrebbero avere speranza grazie a a nuovo farmaco che ha dimostrato di migliorare drasticamente il funzione polmonare di quelli che lo soffrono.

La pillola è il primo farmaco che attacca la causa del problema e non i sintomi di questa malattia ereditaria; Tuttavia, solo il 5% delle persone che soffrono della condizione hanno il mutazione necessario affinché la medicina funzioni. Un secondo farmaco è sotto esame in modo che con la combinazione dei due, possano correggere la malattia in modo più efficace.

Peter Mueller , direttore scientifico di Vertex Pharmaceuticals a Cambridge, nel Massachusetts, e il suo team, hanno testato il farmaco VX-770 e un placebo a un gruppo di 161 persone con fibrosi cistica in un anno.

I risultati hanno mostrato che la maggior parte dei partecipanti ha recuperato fino al 60% della normale funzione polmonare. Coloro che hanno ricevuto VX-770 hanno avuto un miglioramento di circa il 20% nella loro funzione polmonare rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo.

"I risultati hanno superato le nostre aspettative", ha detto Mueller dopo aver pubblicizzato la scoperta.

La fibrosi cistica è a malattia genetica , presentato più frequentemente nei bambini, che attacca l'intero corpo, provocando progressivamente invalidità e possibilmente la morte. Colpisce i polmoni, il sistema digestivo, le ghiandole sudoripare e altre aree.

La causa del fibrosi cistica è dovuto a un difetto in a proteina delle cellule polmonari, chiamato regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, con il suo acronimo in inglese). Il farmaco VX-770 attacca e corregge il danno causato da questa proteina.

il Proteine ​​CFTR forma canali sulla superficie della membrana del polmoni e altre cellule che trasportano ioni cloruro all'esterno e all'interno della cellula. Quando falliscono, i polmoni iniziano a riempirsi muco , rendendo difficile la respirazione e, nei pazienti più vulnerabili, le infezioni.

Il VX-770 corregge il difetto e "apre i canali", dice Stuart Elborn , dalla Queen's University in Inghilterra e investigatore principale del test.

Vertex ha annunciato che si aspetta che in 2 o 3 mesi la medicina sarà approvata dagli Stati Uniti e dall'Europa.

Fonte: Fondazione per la fibrosi cistica, News Scientist e l'Associazione messicana di fibrosi cistica A.C.

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